Új genomszerkesztő eszközök: Prime Editing és SeekRNA

A Prime Editing és SeekRNA a genomszerkesztés új korszakát nyitják meg, precíziós és rugalmasság tekintetében felülmúlva a széles körben alkalmazott CRISPR-Cas9 technológiát. Ezek az új eszközök csökkentett off-target hatásokat és minimális mellékhatásokat kínálnak, lehetővé téve specifikus DNS szekvenciák beillesztését vagy törlését.

A Prime Editing, amelyet David Liu csapata fejlesztett ki a Broad Institute-ban, egy módosított Cas9 fehérjét használ, amely csak egyetlen DNS szálat vág el, valamint egy pegRNA-t (prime editing guide RNA), amely az új DNS szekvencia RNS sablonját tartalmazza. Egy reverz transzkriptáz enzim ezután az RNS sablon alapján szintetizálja az új DNS szálat, és beilleszti azt a vágott helyre. Ez a megközelítés csökkenti a nemkívánatos mutációk kockázatát, és nagyobb precizitást kínál a specifikus genetikai szekvenciák célzásában a hagyományos CRISPR-Cas9-hez képest.

• Sokoldalúság: A Prime Editing potenciálisan az ismert patogén emberi genetikai variánsok mintegy 89%-át képes korrigálni.
• Sikeres Tesztek: A technológiát sikeresen tesztelték emberi és egérsejteken, olyan betegségeket okozó mutációk korrigálásával, mint a sarlósejtes vérszegénység és a Tay-Sachs betegség.

A SeekRNA, amelyet a Sydney-i Egyetemen fejlesztettek ki, egy programozható RNS szálat használ, hogy közvetlenül azonosítsa és beillessze a genetikai szekvenciákat, egyszerűsítve ezzel a szerkesztési folyamatot és csökkentve a hibák számát a CRISPR-hez képest. Ez az önálló eszköz pontosan képes vágni a célhelyet és beilleszteni az új DNS szekvenciákat további fehérjék szükségessége nélkül, tisztább szerkesztéseket eredményezve kevesebb hibával.

• Hatékony Szállítás: A SeekRNA kicsi mérete, amely egy 350 aminosavból álló fehérjét és egy 70-100 nukleotid hosszúságú RNS szálat tartalmaz, lehetővé teszi hatékony szállítását biológiai nanoméretű hordozókkal, mint például vezikulumok vagy lipid nanopartikulumok.
• Ígéretes Eredmények: A technológiát sikeresen tesztelték baktériumokban, és terveik szerint alkalmazni fogják összetettebb eukarióta sejtekben, beleértve az emberi sejteket is.

Míg a CRISPR-Cas9 forradalmasította a genetikai mérnökséget, korlátai vannak, mint például off-target hatások és nemkívánatos mutációk a kettős szálú DNS törések miatt. Ezzel szemben a Prime Editing és a SeekRNA minimalizálják ezeket a problémákat, nagyobb precizitást és rugalmasságot kínálva a szerkesztési képességek terén. A Prime Editing csak egyetlen DNS szálat vág el, csökkentve a nemkívánatos mutációk kockázatát, míg a SeekRNA önálló eszközként működik, egyszerűsítve a szerkesztési folyamatot további fehérjék nélkül.

Ezek az előrelépések a precizitás, rugalmasság és biztonság terén ígéretes alternatívát nyújtanak a CRISPR-Cas9 technológiához képest, széles körű alkalmazásokra alkalmasak az orvostudományban, mezőgazdaságban és biotechnológiában. Az új eszközök, mint a Prime Editing és a SeekRNA, új lehetőségeket nyitnak a genetikai rendellenességek kezelésére és a különböző területeken végzett kutatások előmozdítására.

• Csökkentett off-target hatások: Azáltal, hogy elkerülik a kettős szálú DNS töréseket, a Prime Editing és a SeekRNA minimalizálják a nemkívánatos mutációk kockázatát.
• Sokoldalúság: A Prime Editing potenciálisan széles körű patogén genetikai variánsokat képes korrigálni, míg a SeekRNA pontosan képes DNS szekvenciákat beilleszteni kívánt helyekre további fehérjék nélkül.
• Hatékony szállítás: A SeekRNA kompakt mérete lehetővé teszi nanoszkálájú hordozókba történő csomagolását, célzott szállítás célsejtekbe.

Ezek a precizitás, biztonság és szállítás terén elért előrelépések ígéretes eszközökké teszik a Prime Editinget és a SeekRNA-t az orvostudományban, mezőgazdaságban és biotechnológiában történő alkalmazásokhoz, megnyitva az utat hatékonyabb és megbízhatóbb genetikai módosítások előtt.